我國45種罕見病藥品被列入國家醫保藥品目錄，這意味著什麼？

這意味著我國正在針對罕見疾病。

藥物保障機制不斷完善，也為罕見病患者提供更好的保障。

中國45種罕見病藥物被列入國家醫保藥品目錄

說到罕見病，很多人首先想到的就是難度大，價格昂貴，而且很多倍的罕見病藥物成本高達幾千元或上萬元，而且這種罕見病的用藥頻率不高，很多醫院都配備不上。 目前我國罕見病有數千萬種，而且每年都有新患者，以至於如此龐大的患者群體在藥品上花費了大量資金，而且大多數罕見病藥物都是患者自費購買的，無法通過醫療保險報銷。

了解這些情況後，我國醫保機構通過談判獲得罕見病藥品的方式減少了罕見病藥品數量，通過協商將45種罕見病藥品納入國家醫保藥品清單，就是為了讓罕見病患者獲得更好的醫療保障。

罕見病藥物保障機制不斷完善

正是因為我國每年都在不斷增加一些罕見病患者，國家才會建立多方融資罕見病保障機制，並不斷完善，以期提高罕見病患者診療服務水平，增強罕見病藥物保障能力，更好地為罕見病患者提供更多保障產品， 並盡最大努力給予罕見病患者基本的醫療權利。

過去，許多罕見病患者沒有靶向藥物。

為了將這些罕見病藥品納入醫保，國家出面協商醫保和“以量換價”，結果是現在有幾十種罕見病藥品被列入國家醫保藥品清單，這也是為了更大程度地挽救罕見病患者的生命， 這樣他們才能過上好日子。

這意味著我國醫保藥品的範圍擴大了，對人民群眾解決“醫療費用高”問題有很大幫助。

對於很多人來說，看醫生肯定會便宜很多。 這不像以前那麼困難了。

破解“貴藥” 我國罕見病用藥45種被列入國家醫保藥品目錄。

記者從北京召開的2022中國罕見病大會上獲悉，2022年全國醫保藥品目錄將進行調整，並單獨開放罕見病藥品申報通道，支援優先入入醫保藥品目錄。 截至目前，已有45種罕見病藥物被列入國家醫保藥品目錄，覆蓋罕見病26種。

根據中國罕見病聯盟的資料，中國有2000多萬名各種罕見病患者，每年新增患者超過20萬。 面對日益增多的罕見病患者，藥物防護步伐必須不斷加快。

國家健康保險局 （NHSA） 通過談判獲得罕見病藥物來減少罕見病藥物的使用**。 國家醫保局醫藥服務管理司司長黃華博表示，2018年以來，經協商，已有19種罕見病新藥被列入醫保藥品清單，均價有所下調。

黃華博表示，考慮到包括罕見病用藥在內的一些談判用藥高，使用頻率低，在醫院調配上確實存在一定困難，我國建立了“雙渠道”機制，讓醫院暫時沒有配備談判藥品的先進藥房，實行與醫院相同的報銷政策，緩解患者的“急需”。

建立罕見病藥物監測機制，提高罕見病藥物研發和產業化水平，支援中醫藥參與罕見病防治，推動建立地方和地方層面正常短缺的藥物儲備。 工業和資訊化部副部長王江平表示，中國採取了一系列措施，提高罕見病的藥物保護水平。

據介紹，下一步，我國將繼續探索完善罕見病藥品保障機制，繼續推進全國醫保藥品目錄調整，完善協商藥品分配機制，強化政策趨同和失，充分發揮巨集觀和靜默基本醫保的多重保障功能; 大病保險、醫療救助，努力為罕見病患者提供更好的保障。

我國罕見病藥品45種被列入國家醫保藥品目錄，覆蓋罕見病26種，平均降價。

根據中國罕見病聯盟的資料，中國罕見病患者總數約為2000萬，每年新增病例數約為20萬例。 罕見病患者普遍面臨可用藥物和診療手段少的問題，以及一些罕見病的高成本問題。 對此，國家醫保局醫藥管理司司長黃華博表示，在堅持“保基賣資”功能定位的基礎上，局通過不斷完善罕見病藥品醫保目錄准入機制，解決了罕見病藥品貴的問題。

截至目前，《國家醫保藥品目錄》中罕見病藥品45種，涵蓋罕見病26種，平均降價，協議期內，罕見病藥品已在全國4695家醫保定點醫療機構和藥店配套。

2019-2021年，我們通過醫保談判持續減少罕見病用藥**，與前期相比，罕見病報銷成本有所降低。 黃華博表示，考慮到包括罕見病用藥在內的部分談判用藥高、使用頻率低、醫院調配存在一定困難，我國建立了“雙渠道”機制，使醫院暫時不配備談判藥品的先進藥房，實行與醫院相同的報銷政策，緩解患者用藥需求。 國家醫保局還指示各地將一些周期長、醫療費用高的罕見病納入專病專險範圍。

截至目前，已將2860種藥品納入國家醫保目錄，其中國內市面上67%的罕見病用藥位列其中，大大減輕了患者的用藥負擔。 近10年來，我國醫療保險參保人數從1億人增加到1億人。 同時，中國建立了世界上最大的基本醫療保障網路。

目前，我國基本醫療保險覆蓋1億人，覆蓋率穩定在95%以上，職工和城鄉居民基本醫療保險範圍內支付的住院費用比例分別穩定在80%和70%左右。 資料顯示，中國居民的主要健康指標在中高收入國家中名列前茅。 2012年至2021年，居民個人健康支出佔比有所下降，使就醫更加方便、實惠、高效、順暢。

正如之前報道的那樣，“罕見疾病”並不少見。 根據美國罕見病組織（NORD）的官方網站，目前世界上已知的罕見病有7000多種，其中80%是遺傳病。 雖然每種疾病的患者數量不多，但受數千種罕見疾病影響的人數卻是巨大的。

根據諾德官網，全球罕見病患者超過3億，其中50%是兒童。 根據《2021年中國罕見病定義研究報告》，中國約有2000萬罕見病患者。

約80%的罕見病是由遺傳因素引起的，有些罕見病可以通過基因檢測進行診斷**，而具備此類罕見病診斷技術和能力的臨床醫生集中在北京、上海、廣州、深圳、石禪等部分省會城市的三級醫院。

三、四線城市的臨床醫生由於缺乏罕見病相關專業知識，缺乏臨床經驗，技術設施有限，很難獨立診斷罕見病。

中國是世界上唯一乙個根據批病目錄管理劃定罕見病的國家。 根據《1型退貨批次罕見病目錄》中的121種罕見病，86種罕見病擁有世界上最好的藥物，其中77種罕見病擁有中國最好的藥物，9種罕見病面臨“國外有藥，國內沒有藥”的困境。 我國有87種罕見病適應症明確，涉及罕見病43種，其中截至2021年已納入國家醫保58種，覆蓋罕見病29種。

改革開放後，我國醫療保障體系雖然取得了長足的進步，但實現覆蓋全民的基本醫療保障體系只是第一步，距離真正意義上的全民醫保還很遙遠。我國醫保制度在保險制度、制度差異、費用控制機制等方面仍存在諸多問題，影響了制度的公平性和效率。 此外，我國醫療服務體系存在的問題也對醫療保險體系的有效執行產生重要影響。

目前，市面上已有2860種貴重藥品進入國民醫保目錄，約76%的罕見病藥品也納入醫保，大大減輕了全國疾病患者的經濟負擔。 近十年來，中國參保人數從1億人增加到1億人。 中國也成為世界上第乙個擁有最多參保人數的國家，但這並不意味著中國的醫療保險體系已經成熟。

目前，我國的醫療保險分為城鎮職工醫療保險和居民醫療保險，這兩類醫療保險存在著巨大的差異和不足。 同一醫保制度下，不同醫保制度之間、不同地區之間在融資和福利保障水平上存在巨大差異，反映出現行醫保制度在公平性方面有待完善。

城鎮職工基本醫療保險人均融資水平約2600元，城鄉居民基本醫療保險融資水平約400元，是後兩者的兩倍。 在城鄉居民基本醫療保險方面，融資水平最高的上海是全國平均水平的4倍多。 籌資水平的差距不可避免地導致安全水平的差距。

例如，職工醫療保險住院費用實際報銷比例約為83%，而居民醫療保險住院費用實際報銷比例僅為50%左右，差距明顯。 事實上，由於優質醫療資源集中在大城市和大醫院，城鄉居民和各地區居民在享受醫療服務質量方面也存在較大差距。

我國的醫療保險體系還缺乏更廣泛的社會保險，因為我國有1200多種罕見病，而且並非所有疾病都納入社會保險。

就在近日，國家醫保局發布了關於2022年醫保目錄調整進展情況的公告，其中一大特點是政策適當向罕見病、兒童等特殊人群傾斜。 由於本次調整中共有344種藥物通過了初審，其中罕見病用藥19種，而這19種罕見病用藥已被列入國家鼓勵清單，很有可能最終被納入醫保目錄。

目前，我國的醫療體系還不是很全面，還有很多疾病沒有被醫療保險覆蓋，醫療保險的範圍將陸續完善和擴大。

一是加強對罕見病患者的藥物保護。 大多數罕見病的對症用藥，以及血友病、特發性肺纖維化、肌萎縮側索硬化症等罕見病用藥，都已列入醫保清單。 在國家醫保目錄調整中，主要考慮罕見病等重大疾病的首批用藥。

治療罕見疾病的藥物，如原發性肉鹼缺乏症和年輕的帕金森病，被新新增到清單中。 肺動脈高壓、C型尼曼病等罕見病用藥通過准入協商納入目錄，**大幅下降。

二是優先保障孤兒用藥和確定疾病範圍。 優先解決可關聯罕見病的孤兒藥問題，確保診斷明確、治療有效的罕見病患者得到充分保障。 由於世界上有6000多種罕見疾病，因此不可能在短時間內將它們全部納入保險體系。

因此，應將社會接受程度和國民負擔能力作為重要依據，並可按優先次序逐步納入。 主要在社會醫療保險和公共財政基金方面; 同時，社會慈善捐贈基金可以作為重要的補充。 推廣多方支付模式。

此外，罕見病醫療保險的可及性也得到了顯著改善。 雖然藥品降價是不可避免的，但以量換價的戰略採購邏輯在罕見病領域也適用。 從歷次全國談判後藥品銷售的變化趨勢來看，進入國家醫保目錄是罕見病藥品的必備入場券。

在國家醫保目錄之外，部分地區正在積極探索將針對個別罕見病的創新藥納入不同形式的地方補充保險。

重要的是要知道，醫療保險**和投保患者的藥物支出沒有顯著增加。 在總體可控安全的前提下，醫保藥品保障能力和水平有所提高。 更重要的是，可以進一步引導藥企形成合理健康的價值趨勢，最終通過支援創新和價值採購，從戰略採購的角度推動我國醫藥產業的高質量發展，深化醫藥產業供給側改革。